Kun for helsepersonell

Søk

Menu

Close

Logg innLogg ut
LegemiddelTerapiområdeUtforsk merUtforsk merMateriellVideo/podkastNyhetsbrevKontakt oss
Om ATTR-CMDiagnose
MistankeViktigheten av tidlig diagnose og behandlingFlytskjema for diagnoseStudiedesignATTR-CM studiedesignEffekt og sikkerhetsinformasjonSubgruppeanalyse
Effekt på harde endepunkterSikkerhetsprofilTidlige effektmål
Viktige sekundære endepunkter
LangtidsoverlevelsesdataDoseringATTR-CM dosering ATTR-CM LTE doseringsanalyseReal World EvidenceVirkningsmekanismeSykdomsmekanismeVirkningsmekanisme
Proteinets biologiske funksjonOpplæringsmateriellInformasjon til forskrivereMateriellVideo

En post-hoc analyse fra et register hvor man inkluderte pasienter med transtyretin amyloid kardiomyopati som ble behandlet med VyndaqelVYNDAQEL har nå overlevelsesdata fra real-world populasjon av pasienter med ATTR-CM1* Målet med denne analysen fra THAOS-registeret var å undersøke real-world overlevelse hos Vyndaqel-behandlede og -ubehandlede ATTR-CM pasienter* Populasjonen i analysen inkluderte pasienter i et tidligere stadium av sykdommen sammenlignet med pasienter i ATTR-ACT som dokumenterte en numerisk høyere andel av pasienter i NYHA klasse I (12,5 % vs 8,4 %), lavere andel i NYHA klasse III (24,7 % vs 32,0 %) og lavere median NT-proBNP-konsentrasjon (behandlet: 1883,0 vs 2995,9 pg/ml; ubehandlet/placebo: 2498,0 vs 3161,0 pg/ml). Populasjonen inkluderte også pasienter i THAOS i 2019 eller senere.VYNDAQEL 61 mg til behandling av ATTR-CM Anbefalt dosering er 1 kapsel 1 gang dagligLes mer om doseringLoadingViktigheten av tidlig diagnose og behandlingTidlig diagnose og behandling av ATTR-CM er avgjørende for overlevelseLes mer herLoading

THAOS studiedesign

En post-hoc analyse av THAOS-registeret (Transthyretin Amyolidosis Outcomes Survey) var en global, longitudinell, observasjons-, fase 4-studie med 6718 personer med transtyretin amyloidose eller asymptomatiske bærere av TTR-mutasjoner. Av personene i registeret hadde 1441 ATTR-CM med en predominant hjertefenotype. Disse var fra 18 ulike land og var behandlingsnaive eller fikk VYNDAQEL. Analysen inkluderte alle pasienter i registert med en predominant hjertefenotype, definert som patienter med ATTR-CM uten tegn og symptomer som tyder på tilknyttet ATTR-amyloidose-relatert nevropati. (Pasientene som ble inkludert mottok ulike doser tafamidis. For å gi en bedre fremstilling av real-world erfaringer ble pasienter inkludert i studien uavhengig hvilken dose tafamidis de har blitt behandlet med.)

Begrensninger ved analysen
  • Denne studien er et observasjonsregister der data ikke alltid er fullstendige og baselinedata er ikke tilgjengelig for alle pasientene
  • Median oppfølgingstid var 2 år i begge grupper, noe som begrenser påliteligheten til
    overlevelsesanalysene i senere måneder

Det er viktig å huske at real-world studier gir informasjon om effektiviteten og toleransen av behandlinger under virkelige forhold. Randomiserte kliniske studier måler effekten og sikkerheten av en intervensjon i en randomisert populasjon.

Flytdiagram for THAOS pasientutvalg for inklusjon 

Post-hoc analyse av THAOS real-world data (N=6718 i THAOS registeret; 1441 pasienter med en predominant hjertefenotype ble inkudert i denne post-hoc analysen)

Example

Tilpasset fra Garcia-Pavia P, Kristen AV, Drachman B, et al; THAOS investigators. Survival in a real-world cohort of patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy treated with tafamidis: an analysis from the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). J Card Fail. 2024;S1071-9164(24): 00222-7.

Baselinekarakteristikker 

Example

Pasienter som mottok en hvilken som helst dose tafamidis ble inkludert for å gi en korrekt fermstilling av erfaring med pasientpopulasjonen i det virkelige liv

Example

Observerte overlevelsesrater for VYNDAQEL-behandlede
pasienter fra real-world situasjon
Observerte overlevelsesrater for VYNDAQEL-behandlede pasienter fra real-world situasjonKaplan-Meier kurve som viser overlevelsesrater hos VYNDAQEL-behandlede og VYNDAQEL-ubehandlede pasienter  

Tilpasset fra: Garcia-Pavia P, Kristen AV, Drachman B, et al; THAOS investigators. Survival in a real-world cohort of patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy treated with tafamidis: an analysis from the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). J Card Fail. 2024;S1071-9164(24): 00222-7.


Bivirkninger rapportert under denne analysenBehandling midlertidig eller permanent tilbaketrukket eller forsinket, men pasienten fortsatte i studien.

Dataene bekrefter sikkerhets- og tolerabilitetsprofilen til VYNDAQEL i klinisk praksis.

Ingen nye sikkerhetssignaler ble identifisert i løpet av 5 år med kliniske data med VYNDAQEL.

I denne real-world analysen av pasienter med ATTR-CM observerte man høyere overlevelsesrater enn det man så i ATTR-ACT, noe som tyder på viktigheten av tidlig diagnose og behandling
VYNDAQEL (tafamidis) er indisert for behandling av voksne pasienter med villtype eller arvelig transtyretinamyloid kardiomyopati (ATTR-CM)
Anbefalt dosering er 1 kapsel 1 gang daglig. Forsiktighet anbefales ved alvorlig nedsatt leverfunksjon. Kan gi interaksjoner ved klinisk relevante konsentrasjoner med BCRP-substrater (f.eks. metotreksat, rosuvastatin, imatinib). Utvalgte bivirkninger: Økte verdier i leverfunksjonsprøver og reduksjon i tyroksin kan forekomme. Pris: Det er fremforhandlet en konfidensiell, kostnadseffektiv pris til norske helseforetak og enkelte private sykehus. Denne er betydelig lavere enn maksimal utsalgspris i apotek, som er kr 129 737,10.
Pakning: Myke kapsler, 30 stk. Reseptgruppe: C.
Refusjon: H-resept. ICD10: E85

Kriterier for forskrivning på H-resept:
  1. Oppstart av behandling kan kun gjøres av kardiolog med erfaring i behandling av transtyretin amyloidose (ATTR), ansatt ved universitetssykehus eller annet helseforetak med kardiologisk enhet med kompetanse på behandling for denne pasientgruppen.
  2. Pasienten må ha en sikkert diagnostisert ATTR kardiomyopati, vanligvis med nukleærmedisinsk påvist amyloid i myokard. Pasienten skal ved oppstart være i NYHA-klasse I eller II.
  3. Pasienten skal ha en forventet gjenstående levetid betydelig over 18 måneder.
  4. Ved progresjon til vedvarende (minst 6 måneder) NYHA-klasse III, skal beslutning om å fortsette behandlingen tas i samråd med kardiolog med erfaring i behandling av ATTR, ansatt ved universitetssykehus eller annet helseforetak med kardiologisk enhet med kompetanse på behandling for denne pasientgruppen.
  5. Ved rask progresjon til vedvarende NYHA-klasse III i løpet av 6 måneder etter initiert behandling, bør behandlingen avsluttes.
Før forskrivning, konsulter preparatomtalen på www.legemiddelsok.no


AE = bivirkning; ATTR-ACT = Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial; ATTR-CM = transtyretin amyloid kardiomyopati; ATTR-wt = vill-type transtyretin amyloid kardiomyopati; KI = konfidensintervall; NT-proBNP = N-terminal protype natriroid peptid; NYHA = New York Heart Association; OS = totaloverlevelse; RCT = randomisert kontrollert studie; RWE = Real World Evidence; SPECT = Speckle-tracking echocardiography; TEAE = Treatment-emergent adverse event; TTR = transtyretin.
Reference:Garcia-Pavia P, Kristen AV, Drachman B, et al; THAOS investigators. Survival in a real-world cohort of patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy treated with tafamidis: an analysis from the Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS). J Card Fail. 2024;S1071-9164(24): 00222-7.
PP-VYN-NOR-0848| Utarbeidet 05.2025

Pfizer AS, Org.nr 915 213 596

Postadresse: Postboks 3, 1324 Lysaker
Besøksadresse: Drammensveien 288, 0283 Oslo

Tlf.: +47 67 52 61 00


PP-BCP-NOR-0001 juni 2023

Copyright © 2023 Pfizer AS. Innholdet er rettighetsbeskyttet.

 




 

Du forlater nå PfizerPro.no
Nettstedet du kommer til er hverken eid eller kontrollert av Pfizer i Norge. Pfizer i Norge er ikke ansvarlig for innholdet på nettstedet du kommer til.
Kun for helsepersonell

Dette nettstedet er kun for helsepersonell.

Jeg bekrefter at jeg er helsepersonell som definert i legemiddelforskriften §13-1.

Ved å velge "nei" vil du komme til Pfizer.no som er åpen for allmenheten.

Ja Nei